Cele:
PChN jest spowodowana postępującą i nieodwracalną utratą funkcji nerek. Stopniowe pogarszanie się ich funkcji prowadzi do gromadzenia się w organizmie zagrażających życiu toksyn, które w normalnych warunkach są usuwane przez nerki. Na całym świecie około 3 milionów pacjentów ze schyłkową przewlekłą chorobą nerek poddaje się dializie nerek w celu zastąpienia utraty funkcji nerek. Dializa nerek jest zabiegiem ratującym życie, ale wiąże się z ogromnym obciążeniem społeczno-ekonomicznym. Czas poświęcony na leczenie wpływa na jakość życia pacjentów, a także ich funkcjonowanie w społeczeństwie. Obecne zabiegi hemodializy mogą tylko częściowo usunąć toksyny z krwi, a pacjenci cierpią z powodu typowych objawów, takich jak bezmocz, swędzenie, obrzęk, duszność, zaburzenia snu lub bóle mięśni i stawów. Częste są również poważne powikłania, w tym niedokrwistość, dna moczanowa, nadczynność tarczycy i różne zaburzenia kości. Ponadto pacjenci z przewlekłą chorobą nerek poddawani dializie mają od 9 do 12 razy większe ryzyko zgonu w porównaniu z populacją ogólną. Te choroby współistniejące nie tylko wpływają na jakość życia pacjentów, ale także stanowią obciążenie ekonomiczne dla społeczeństwa, ponieważ opieka zdrowotna związana z tymi schorzeniami zwiększa całkowity miesięczny koszt opieki nad dializowanymi pacjentami z przewlekłą chorobą nerek. Ważną potrzebą medyczną u pacjentów z PChN, której nie można zaspokoić za pomocą dializy nerek, jest upośledzona gospodarka wodna w organizmie, gdy nerki przestają funkcjonować. Brak produkcji moczu powoduje gwałtowne pogorszenie jakości życia pacjentów z PChN. Związek między toksynami we krwi a tymi objawami jest jasny, ale słabo uwzględniony we współczesnej dializie nerek. W związku z tym istnieje niezaspokojone medyczne zapotrzebowanie na terapie, które odnoszą się do tych szczególnych aspektów u pacjentów poddawanych hemodializie.
Celem projektu PB103 jest opracowanie urządzenia wspomagającego detoksykację krwi, stosowanego jako uzupełnienie standardowej hemodializy, które będzie selektywnie usuwać niepożądane cząsteczki toksyczne z krwi pacjentów z PChN. Urządzenie ma być podłączone do urządzenia do hemodializy w celu pracy w trybie in-line podczas procedury hemodializy u pacjenta z przewlekłą chorobą nerek, w warunkach szpitalnych lub stacji dializ. Selektywne wychwytywanie i usuwanie tych cząsteczek, mające na celu osiągnięcie zamierzonych efektów terapeutycznych, będzie możliwe dzięki zastosowaniu biologicznie aktywnego elementu wyrobu medycznego – adsorbera zawierającego unieruchomione na nim aptamery. Dzięki zastosowaniu opatentowanej technologii PureApta™, na którą Doto Medical udzieliła licencji Pure Biologics, otrzymane zostaną wysoce specyficzne aptamery, a następnie umieszczane jako cząsteczki aktywne na adsorberach w urządzeniu ABD, umożliwiając selektywne usuwanie toksyn, które nie są skutecznie usuwane podczas konwencjonalnej hemodializy, a które odgrywają kluczową rolę w patogenezie PChN, w postępującej degradacji funkcji nerek, w rozwoju chorób sercowo-naczyniowych lub w nadmiernej aktywacji układu odpornościowego. Zastosowanie wysoce selektywnej metody pozwoli uniknąć usunięcia korzystnych dla organizmu pacjenta cząsteczek, co stanowi znaczącą przewagę nad podobnymi produktami dostępnymi obecnie na rynku.
Technologia ABD (z ang. Adjunctive Blood Detoxification) selektywnie i skutecznie usuwa z krwi pacjentów z PChN niepożądane i toksyczne molekuły, których nie można usunąć za pomocą standardowej hemodializy.
Projekt PB103 składa się z 3 podprojektów, z których każdy będzie dotyczył opracowania odrębnego adsorbera mającego na celu osiągnięcie innego efektu terapeutycznego poprzez wychwytywanie odrębnego zestawu celów molekularnych. Wynikiem prac będą zatem trzy produkty nadające się do sprzedaży, różniące się aptamerami i wychwytywanymi toksynami, wykorzystywane przez urządzenie ABD i ukierunkowane na różne stany kliniczne w odniesieniu do określonych objawów PChN. Pierwszy z produktów będzie miał na celu utrzymanie resztkowej czynności nerek, drugi ograniczenie negatywnych sercowo-naczyniowych skutków niewydolności nerek, a trzeci efekt terapeutyczny – hamowanie przewlekłego stanu zapalnego.
Partnerzy projektu i ich rola w projekcie:
Projekt PB103 realizowany jest w firmie Doto Medical LLC, założonej jako spółka córka Pure Biologics, oraz we współpracy z Relitech B.V. – holenderską firmą inżynierską specjalizującą się w innowacyjnych rozwiązaniach technologicznych dla sprzętu medycznego i jego automatyzacji. Rolą Relitech B.V. w projekcie jest zaprojektowanie urządzenia ABD przy użyciu ich opatentowanej technologii ukierunkowanej dializy nerek. Firma Pure Biologics udzieliła Doto Medical LLC licencji na korzystanie z opatentowanej platformy PureApta™ do opracowywania i stosowania aptamerów w przypadku PChN i rozwiązań w zakresie urządzeń medycznych.
Powiązane treści:
Pure Biologics powołuje spółkę celową Doto Medical – Pure Biologics – Wykorzystanie mocy przeciwciał i aptamerów