- Złożyliśmy do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration; FDA) wniosek o zgodę na testowanie cząsteczki PBA-0405 (exploratory Investigational New Drug; eIND), kandydata wiodącego w projekcie PB004 w badaniu klinicznym Fazy 0 u pacjentów z nowotworami litymi.
- Jednocześnie zadecydowaliśmy o kontynuowaniu badań w projekcie PB003G nad kandydatem PBA-0111 zmierzających do dołączenia go do badania Fazy 0, które powinno nastąpić po planowanym ukończeniu przedklinicznych badań uzupełniających oraz uzyskaniu zgody regulatora.
- Dołączenie PB003G do badania PB004 nie wpłynie na jego harmonogram i całkowity koszt przeprowadzenia badania Fazy 0, który będzie taki sam niezależnie od liczby badanych cząsteczek.
- Badanie fazy 0 dla obu cząsteczek ma zakończyć się w H1 2024. Wcześniej Spółka oczekuje cząstkowych wyników w miarę postępów badania.
- Projekt PB004 postępuje zgodnie z harmonogramem złożenia wniosku eIND i realizacji badania Fazy 0 w H1 2024. Dołączenie kandydata PBA-0111 w projekcie PB003G planowane jest zgodnie z wcześniejszymi założeniami.
Dr Pieter Spee, Członek Zarządu i Dyrektor Naukowy Pure Biologics powiedział:
Wyniki in vitro i in vivo kandydatów PBA-0405 i PBA-0111 w projektach PB004 i PB003G napawają nas optymizmem. Plan rozwoju cząsteczek związany z Fazą 0 zorientowany jest na przyspieszenie pozyskania pierwszych danych o efektywności u ludzi, przy jednoczesnej minimalizacji ryzyk projektów w badaniach przedklinicznych i klinicznych. Decyzje w tym zakresie podejmujemy w oparciu o uzyskane wyniki badań in vivo i in vitro, konsultując się z międzynarodową grupą doradców, z którymi współpracujemy w obszarach naukowych i regulacyjnych.
Dr Filip Jeleń, współzałożyciel i Prezes Zarządu Pure Biologics powiedział:
Od momentu uzyskania wyników badań na zwierzętach w projektach PB004 i PB003G koncentrujemy się na kandydatach PBA-0405 i PBA-0111, którzy wykazali efektywność zarówno w modelach in vitro, jak i in vivo. W perspektywie kilku miesięcy planujemy potwierdzić tę efektywność w pierwszym badaniu z udziałem pacjentów, w wyniku przeprowadzenia Fazy 0. To kluczowy dziś krótkoterminowy naukowy kamień milowy, który może determinować istotny wzrost wartości projektów.
Celem Spółki jest przeprowadzenie transakcji partneringowej wobec co najmniej jednego z projektów PB003G i PB004. Pure Biologics prowadzi aktywne rozmowy z zainteresowanymi potencjalnymi transakcjami średnimi i dużymi firmami farmaceutycznymi.
Badanie Fazy 0 będzie wieloośrodkowym, otwartym badaniem, przeprowadzonym w Stanach Zjednoczonych z udziałem do 15 pacjentów z guzami litymi. Badanie ma pozwolić zidentyfikować wczesne oznaki aktywności farmakodynamicznej PB004 i potencjalnie PB003G, w tym aktywacji komórek odpornościowych i zabijania komórek nowotworowych. Badanie będzie polegało na wstrzyknięciu mikrodawek kandydatów na leki Spółki bezpośrednio do guzów pacjentów.
Badanie Fazy 0 może pozwolić uzyskać pierwsze informacje o efektywności cząsteczek u ludzi nawet dwa lata szybciej, niż w przypadku klasycznego podejścia, opartego na fazie I i II badań klinicznych. Jednocześnie dane te uzyskane zostaną przy nakładach finansowych znacząco niższych niż w przypadku wspomnianego klasycznego podejścia.
Spółka posiada podpisane umowy z renomowanymi firmami specjalizującymi się w przeprowadzaniu Fazy 0 oraz związanymi z nią kwestiami regulacyjnymi – Presage Biosciences Inc. oraz Intrinsik Corp.
Projekt PB004 to potencjalny lek biologiczny. Obejmuje rozwój nowej cząsteczki terapeutycznej w formacie afukozylowanego przeciwciała klasy IgG1, które ma stymulować odpowiedź immunologiczną komórek NK wobec komórek guza posiadających antygen nowotworowy ROR-1, prowadząc do bezpośredniego ich zabijania na drodze mechanizmu ADCC (ang. Antibody-dependent cellular cytotoxicity). Cząsteczka PB004 rozwijana jest w kierunku leczenia guzów litych, w tym potrójnie negatywnego raka piersi, jak również w kierunku leczenia wybranych nowotworów hematologicznych, w tym m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej.
W ramach projektu PB003G rozwijane jest przeciwciało terapeutyczne o podwójnym działaniu, które jednocześnie eliminuje immunosupresyjne regulatorowe limfocyty T (Treg) w mikrośrodowisku guza oraz stymuluje cytotoksyczne limfocyty NK i T do bezpośredniego zwalczania komórek nowotworowych. Wyniki badań w ramach projektu PB003G wskazują w ocenie Spółki na wyraźne przewagi w stosunku do kandydatów na leki z obiecującymi wynikami we wczesnych etapach rozwoju klinicznego. PB003G to atrakcyjna koncepcja leku, o bardzo silnej przewadze konkurencyjnej w kontekście komercjalizacji na rynku terapii nowotworów, z potencjałem w leczeniu guzów litych.