W drugiej połowie września 2022 informowaliśmy o modyfikacji planu rozwoju w projekcie PB004, wprowadzając do planu kliniczną fazę 0, w ramach której już na samym początku rozwoju klinicznego planujemy uzyskać pierwsze, istotne informacje nt. efektywności związku.
Uzyskanie wyników fazy 0 pozwoli nam szybciej niż w przypadku klasycznego podejścia, opartego na fazie I i II badań klinicznych uzyskać pierwsze informacje o efektywności związku u ludzi. Jednocześnie dane te uzyskane zostaną przy znacząco niższych (niż w przypadku klasycznego podejścia) nakładach finansowych. Zdecydowaliśmy również o udoskonaleniu konstruktu rozwijanego potencjalnego leku, dzięki czemu spodziewa się uzyskania lepszych wyników klinicznych.
Badanie kliniczne fazy 0 będzie polegało na podaniu pacjentom mikrodawek kandydata na lek bezpośrednio do guzów nowotworowych, co pozwoli potwierdzić mechanizm działania cząsteczki PB004 w złożonym mikrośrodowisku guza oraz lepiej oszacować potencjalną skuteczność kandydata na lek w terapii przeciwnowotworowej.
– Dane zebrane w warunkach zbliżonych do rzeczywistych w kontekście zamierzonego zastosowania leku pozytywnie wpłyną na potencjał komercyjny projektu. Po pierwsze, potencjalny partner przystępując do transakcji będzie miał dostęp do pierwszych danych wykazujących efektywność PB004 u ludzi. Po drugie, wyniki będą pomocne przy projektowaniu kolejnych faz badań klinicznych, bez powodowania opóźnień w projekcie – tłumaczy dr Niina Veitonmäki, Kierownik projektu PB004.
Wdrożenie badania fazy 0 jako pierwszego kroku w rozwoju klinicznym projektów immunoonkologicznych jest zgodne ze strategią inteligentnego rozwoju klinicznego Pure Biologics, zakładającą pozyskiwanie cennych danych farmakodynamicznych na wczesnym etapie rozwoju cząsteczek, celem zmniejszenia ryzyka niepowodzenia późniejszych, kosztownych etapów klinicznych oraz istotnego zwiększenia wyceny projektów na wczesnym etapie rozwoju klinicznego.
– Związki biologiczne statystycznie charakteryzują się lepszym profilem bezpieczeństwa niż cząsteczki chemiczne. Jednocześnie statystyki dla obszaru immunoonkologii wskazują na wyższe prawdopodobieństwa sukcesu w poszczególnych fazach rozwoju klinicznego niż w przypadku leków tradycyjnych. Dlatego też istnieje wysoka szansa, że PB004 przeszedłby pomyślnie pierwszą fazę badań klinicznych, w których badane jest przede wszystkim bezpieczeństwo, i dopiero w drugiej fazie badań uzyskalibyśmy pierwsze dane o efektywności. Wiedzą to również firmy farmaceutyczne, w związku z czym podpisując umowy partneringowe na tego typu związki, mają mocne argumenty w negocjacjach. Dlatego myśląc o wczesnym partneringu dla PB004 chcemy mieć w ręku wstępne dane potwierdzające efektywność naszej cząsteczki u ludzi, tak aby maksymalizować wartość potencjalnej transakcji – tłumaczy dr Filip Jeleń, współzałożyciel, istotny akcjonariusz i Prezes Zarządu Pure Biologics.
Jednocześnie Spółka zadecydowała o zmianie formatu molekularnego kandydata na lek, co wynika z rezultatów badań własnych Pure Biologics, a także obserwacji doniesień rynkowych.
– Zaproponowany nowy konstrukt ma pozwolić uzyskać dłuższy czas półtrwania związku w organizmie, ze względu na molekularne właściwości cząsteczki. Długoterminowo spodziewamy się, że przyczyni się to do uzyskania lepszych parametrów rozwijanego leku – wyjaśnia dr Niina Veitonmäki.
Projekt PB004, wchodzący w skład portfolio rozwoju leków biologicznych Spółki, dotyczy rozwoju nowej cząsteczki terapeutycznej w formacie nieklasycznego przeciwciała, które ma stymulować odpowiedź immunologiczną komórek NK wobec komórek guza ekspresjonujących antygen nowotworowy ROR-1, prowadząc do bezpośredniego ich zabijania na drodze mechanizmu ADCC (ang. antibody-dependent cellular cytotoxicity). Cząsteczka PB004 rozwijana jest w kierunku leczenia guzów litych, w tym potrójnie negatywnego raka piersi, jak również w kierunku leczenia wybranych nowotworów hematologicznych, w tym m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej.