- Dla kandydata PBA-0405 otrzymano przedkliniczny dowód słuszności koncepcji (PoC) polegający na zdolności do hamowania wzrostu guzów w modelu nowotworu ludzkiego zawierającym cel molekularny (ROR-1). Pozytywne wyniki w tym modelu uzasadniają dalszy rozwój PBA-0405 w kierunku leczenia guzów litych i bezpośrednio wspierają zasadność pierwszego badania na ludziach u pacjentów z nowotworami głowy i szyi pod koniec 2023 roku w ramach fazy 0.
- PBA-0405 efektywnie zmniejsza liczbę komórek białaczkowych zawierających cel molekularny ROR-1 w śledzionie i szpiku kostnym, co wykazano w pilotażowym badaniu przeprowadzonym
na 4-tygodniowym modelu mysiej białaczki, uzasadniając planowany dalszy rozwój PBA-0405 w kierunku leczenia białaczek z komórek B w badaniu klinicznym fazy 1. - Pilotażowe badanie tolerancji PBA-0405 w humanizowanych myszach z guzem prezentującym cel molekularny ROR-1 nie wykazało widocznej toksyczności w dawkach do 70 mg/kg, czyli przekraczających zamierzone dawkowanie u pacjentów onkologicznych.
- Badanie bezpieczeństwa kwalifikujące PBA-0405 do badania fazy 0 na ludziach jest obecnie w toku na humanizowanych myszach. Zgodnie z planem badawczym, pełne wyniki badania spodziewane są we wrześniu 2023 r.
- Projekt PB004 postępuje zgodnie z harmonogramem złożenia wniosku o zatwierdzenie przez FDA (eIND) i rozpoczęcia badania fazy 0 w czwartym kwartale 2023 r.
Dr Pieter Spee, Członek Zarządu i Dyrektor Naukowy Pure Biologics powiedział:
Wyniki in vivo w projekcie PB004 napawają nas dużym optymizmem. Uzyskane parametry efektywności i profil bezpieczeństwa w modelu mysim bardzo dobrze rokują w kontekście planowej fazy 0 oraz fazy I badań klinicznych. Jeszcze przed końcem roku planujemy uzyskać zgodę FDA i rozpocząć pierwsze badanie u ludzi w ramach fazy 0.
Dr Filip Jeleń, współzałożyciel i Prezes Zarządu Pure Biologics powiedział:
Zgodnie z zapowiedziami realizujemy harmonogram rozwoju naszych flagowych projektów lekowych. Równolegle do badań in vivo w projekcie PB004 realizujemy badania PB003G. Wyników w drugim projekcie spodziewamy się w najbliższych tygodniach.
Uzyskane wyniki badań in vivo są bardzo ważne m.in. w kontekście współpracy z potencjalnymi partnerami – mogą być istotnym elementem w procesach decyzyjnych firm farmaceutycznych. Zgodnie z zapowiedziami, chcielibyśmy doprowadzić do podpisania umowy partneringowej dot. przynajmniej jednego z projektów.
Celem jest przeprowadzenie transakcji partneringowej wobec co najmniej jednego z projektów PB003G i PB004. Od 2022 r. Pure Biologics intensyfikuje rozmowy partneringowe i posiada zidentyfikowanych kilku potencjalnych partnerów z branży farmaceutycznej. W ocenie Spółki przebieg rozmów wskazuje, że pierwsza transakcja mogłaby być potencjalnie możliwa po uzyskaniu oczekiwanych wyników badań na zwierzętach.
Projekt PB004 to potencjalny lek biologiczny. Obejmuje rozwój nowej cząsteczki terapeutycznej w formacie afukozylowanego przeciwciała klasy IgG1, które ma stymulować odpowiedź immunologiczną komórek NK wobec komórek guza posiadających antygen nowotworowy ROR-1, prowadząc do bezpośredniego ich zabijania na drodze mechanizmu ADCC (ang. Antibody-dependent cellular cytotoxicity). Cząsteczka PB004 rozwijana jest w kierunku leczenia guzów litych, w tym potrójnie negatywnego raka piersi, jak również w kierunku leczenia wybranych nowotworów hematologicznych, w tym m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej.
W ramach projektu PB003G rozwijane jest przeciwciało terapeutyczne o podwójnym działaniu, które jednocześnie eliminuje immunosupresyjne regulatorowe limfocyty T (Treg) w mikrośrodowisku guza oraz stymuluje cytotoksyczne limfocyty NK i T do bezpośredniego zwalczania komórek nowotworowych. Wyniki badań w ramach projektu PB003G wskazują w ocenie Spółki na wyraźne przewagi w stosunku do kandydatów na leki z obiecującymi wynikami we wczesnych etapach rozwoju klinicznego. PB003G to atrakcyjna koncepcja leku, o bardzo silnej przewadze konkurencyjnej w kontekście komercjalizacji na rynku terapii nowotworów, z potencjałem w leczeniu guzów litych.
Oba projekty Spółka planuje realizować w nowatorskim podejściu, zakładającym przeprowadzenie badania klinicznego fazy 0, która może pozwolić uzyskać pierwsze informacje o efektywności związków u ludzi nawet dwa lata szybciej, niż w przypadku klasycznego podejścia, opartego na fazie I i II badań klinicznych. Jednocześnie dane te uzyskane zostaną przy nakładach finansowych znacząco niższych niż w przypadku wspomnianego klasycznego podejścia.
Realizowane Plany Rozwoju mają pozwolić Spółce na zakończenie pełnego pakietu badań przedklinicznych do fazy 1 i zgłoszenie IND oraz uzyskać gotowość do rozpoczęcia klinicznych faz I u pacjentów z guzami litymi (PB003G) oraz białaczkami (PB004) w IV kwartale 2024 r.