Projekty unijne

PB005 AptaMG

Miastenia rzekomoporaźna (myasthenia gravis, MG) jest chorobą o podłożu autoimmunologicznym zaliczaną do chorób rzadkich. W wyniku tego pacjenci z miastenią borykają się z brakiem skutecznych opcji terapeutycznych, jako że to rzadkie schorzenie nie jest w centrum zainteresowania przemysłu farmaceutycznego. Istnieje jednak duże wsparcie społeczne i instytucjonalne dla rozwoju nowych terapii chorób rzadkich. Projekt PB005 (AptaMG) ma na celu opracowanie innowacyjnego  terapeutycznego wyrobu medycznego opartego na aptamerach do stosowania podczas zabiegu plazmaferezy u pacjentów w trakcie przełomu miastenicznego, tj. zagrażającego życiu zaostrzenia objawów miastenii.

ZAŁOŻENIA

Celem jest opracowanie urządzenia, które poprawi kliniczne wyniki plazmaferezy, procedury pozaustrojowej filtracji plazmy u pacjentów z przełomem miastenicznym. Urządzenie, które przyjmie postać selektywnego adsorbera funkcjonalizowanego aptamerem, będzie selektywnie usuwać patogenne związki z osocza pacjenta, jednocześnie wprowadzając wszystkie inne składniki krwi z powrotem do krążenia, unikając w ten sposób niekorzystnych skutków związanych z tradycyjną plazmaferezą, takich jak krwotoki i zaburzenia krzepnięcia krwi.

OPIS

PB005 mechanizm działania

 

Miastenia rzekomoporaźna (MG) jest chorobą autoimmunologiczną spowodowaną zaburzeniami neurotransmisji w połączeniach nerwowo-mięśniowych. Charakteryzuje się osłabieniem mięśni szkieletowych, prowadzącym do zwiększonej podatności na zmęczenie. W większości przypadków w MG pośredniczą autoprzeciwciała, które wiążą się z receptorami acetylocholiny, wyzwalając odpowiedź immunologiczną, a następnie niszcząc błony mięśniowe. Przełom miasteniczny jest zagrażającym życiu powikłaniem MG, charakteryzującym się pogorszeniem osłabienia mięśni, skutkującym niewydolnością oddechową wymagającą intubacji i wentylacji mechanicznej.

Obecnie dostępne metody leczenia pacjentów z miastenią obejmują m.in. terapeutyczną wymianę osocza, w której osocze jest zastępowane płynem zastępczym, lub usuwanie z niego frakcji immunoglobulin. Te nieselektywne lub częściowo selektywne terapie są związane z poważnymi działaniami niepożądanymi, w tym infekcjami i krwotokami.

Biorąc pod uwagę ciężki przebieg choroby, w tym upośledzenie motoryczne, niewydolność oddechową i prawdopodobnie śmierć, rozwiązanie zaproponowane w projekcie jest odpowiedzią na wysoce niezaspokojoną potrzebę medyczną. Produkt PB005 przybierze postać kolumny do wykorzystania w procedurze terapeutycznej zwanej selektywną adsorpcją. Podczas tej procedury osocze pacjenta, po oddzieleniu krwinek na membranie lub w wirówce, przechodzi przez kolumnę adsorbera, gdzie czynniki chorobotwórcze związane z MG są specyficznie i selektywnie usuwane. Proces ten zachodzi poprzez wiązanie czynników chorobotwórczych z ligandami unieruchomionymi na matrycy w kolumnie. Inne składniki krwi powinny pozostać niezakłócone i powrócić do krążenia pacjenta, co minimalizuje ryzyko wystąpienia działań niepożądanych związanych z obecnymi metodami leczenia.

Opracowana kolumna będzie oparta o aptamery – krótkie jednoniciowe oligonukleotydy, które wiążą cele molekularne z wysokim powinowactwem i swoistością. Chociaż aptamery rozpoznają i wiążą cele porównywalnie z przeciwciałami, mają one wiele zalet, w tym krótszy czas i niższe koszty wytwarzania, bardzo małą zmienność między partiami, wyższą modyfikowalność i lepszą stabilność termiczną. Aptamery specyficzne dla miastenii zostaną wybrane w Pure Biologics przy użyciu własnej platformy technologicznej PureApta.

POSTĘP PRAC

Z powodzeniem zidentyfikowaliśmy i wygenerowaliśmy kilka aptamerów silnie wiążących się z określonym celem molekularnym. Obecnie cząsteczki poddawane są optymalizacji sekwencji i właściwości biofizycznych, po czym zostaną poddane testom funkcjonalnym w warunkach laboratoryjnych.

INFO PROJEKTU

Tytuł: Rozwój pierwszego w klasie terapeutycznego wyrobu medycznego do stosowania w leczeniu przełomu miastenicznego u pacjentów cierpiących na miastenię rzekomoporaźną
Program: Program Operacyjny Inteligentny Rozwój 2014-2020
Wartość: PLN 14 733 265,56
Wkład Funduszy Europejskich: PLN 10 775 212,49
Start: 1 marca 2019
Koniec: 30 września 2023

Menu Zamknij

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość przeglądania, analizę ruchu w witrynie i zarządzanie reklamami.