ZAŁOŻENIA
Celem projektu PB002 jest opracowanie wyrobu medycznego do stosowania w trakcie selektywnej plazmaferezy, tj. procedury pozaustrojowej filtracji osocza u pacjentów, u których wystąpiło zaostrzenie objawów chorobowych. Wyrób będzie miał postać kolumny, stanowiącej wysoce selektywny adsorber działający w oparciu o aptamery, który usunie wybrane czynniki chorobotwórcze z osocza pacjenta, podczas gdy inne składniki krwi zostaną zawrócone do krążenia, aby uniknąć działań niepożądanych związanych z tradycyjną aferezą, takich jak zaburzenia krzepnięcia czy krwotoki.
OPIS
Neuromyelitis Optica (NMO) to rzadka neurologiczna choroba autoimmunologiczna o napadowym, na ogół ciężkim i postępującym przebiegu, w wyniku której organizm produkuje patogenne immunoglobuliny (reakcja autoimmunologiczna), które powodują zapalenie rdzenia i nerwów wzrokowych, a w konsekwencji ich demielinizację. U większości pacjentów choroba wykazuje charakter nawracający, z okresami remisji trwającymi od kilku tygodni do kilku miesięcy. Nierzadko w krótkim czasie dochodzi do porażenia czterokończynowego i utraty wzroku. U części pacjentów, w wyniku porażenia mięśni oddechowych, choroba ta kończy się niestety zgonem. Pomimo, iż choroba NMO zaliczana jest do chorób rzadkich, to według szacunków na całym świecie z jej powodu cierpi ok. 300 000 osób.
Obecnie opcje terapeutyczne dla pacjentów z NMO obejmują m.in. terapeutyczną wymianę osocza, w której osocze krwi zastępuje się płynem zastępczym, lub immunoadsorpcję, w trakcie której z osocza usuwane są immunoglobuliny. Te nieselektywne lub częściowo selektywne terapie wiążą się z występowaniem poważnych działań niepożądanych, głównie zaburzeń krzepnięcia, krwotoków lub infekcji.
Produkt projektu PB002 będzie miał postać kolumny adsorpcyjnej przeznaczonej do stosowania podczas selektywnej immunoadsorpcji – zabiegu terapeutycznego, w którym osocze pacjenta po oddzieleniu od krwinek na membranie lub w wirówce, przechodzi przez adsorber, który wysoce selektywnie usuwa czynniki patogenne poprzez wiązanie ich z ligandami immobilizowanymi na złożu wewnątrz kolumny. Pozostałe składniki krwi pozostaną nienaruszone i zawrócone do krążenia pacjenta w celu uzyskania poprawy stanu klinicznego przy jednoczesnej minimalizacji działań niepożądanych związanych z tradycyjnymi metodami leczenia.
Opracowywana kolumna będzie oparta o aptamery – jednoniciowe oligonukleotydy, które wiążą cele molekularne z wysokim powinowactwem i swoistością. Chociaż aptamery potrafią rozpoznawać i związać konkretne cząsteczki z siłą i specyficznością porównywalną do przeciwciał, mają nad nimi szereg przewag, takich jak krótszy czas i niższe koszty produkcji, bardzo niska zmienność między partiami podczas produkcji, łatwa modyfikowalność, niższa immunogenność oraz lepsza stabilność termiczna. Aptamery specyficzne dla patogennych przeciwciał NMO zostaną wyselekcjonowane w Pure Biologics z wykorzystaniem autorskiej, chronionej patentem platformy technologicznej PureApta.
POSTĘPY PROJEKTU
Naukowcy z Pure Biologics opracowali biologicznie aktywne aptamery zdolne do wysoce selektywnego wychwytywania czynnika chorobotwórczego z osocza, a także metodę wiązania aptameru do złoża. Pozwala to na stosowanie aptamerów w kartridżach podobnych do tych, które używane są powszechnie w procedurze terapeutycznej plazmaferezy. Działanie uzyskanego prototypu pomyślnie zweryfikowano w warunkach laboratoryjnych. Kolejnym etapem będzie badanie bezpieczeństwa i skuteczności, który wykonany zostanie w modelu zwierzęcym (badanie przedkliniczne), a następnie przebadanie urządzenia w zastosowaniu u pacjentów cierpiących na NMO.
INFORMACJE O PROJEKCIE
Tytuł: Rozwój pierwszego w klasie terapeutycznego wyrobu medycznego do stosowania w leczeniu autoimmunologicznej choroby neurodegeneracyjnej
Program: Program Operacyjny Inteligentny Rozwój 2014-2020
Wartość: PLN 14 281 990,88
Wkład Funduszy Europejskich: PLN 10 541 538,16
Start: 1 czerwca 2018
Koniec: 31 maja 2023
