Pure Biologics ogłosiła pomyślne zakończenie badania klinicznego fazy 0 swojej nowatorskiej terapii przeciwnowotworowej w projekcie PBA-0405 (PB004). Przeprowadzone przez amerykańską spółkę Presage Biosciences wieloośrodkowe, otwarte badanie, wykazało potencjał PBA-0405
do aktywowania komórek odpornościowych naciekających guz i indukowania zabijania komórek nowotworowych w guzach ludzkich.
Dr Pieter Spee, dyrektor ds. naukowych Pure Biologics:
Pozytywny wynik badania fazy 0 zwiększa prawdopodobieństwo sukcesu projektu PBA-0405 w dalszych etapach badań klinicznych. Wykazując zamierzony mechanizm działania terapeutycznego PBA-0405 u ludzi na wczesnym etapie rozwoju, znacznie zmniejszyliśmy ryzyko związane z niewystarczającym profilem skuteczności i bezpieczeństwa. Jesteśmy podekscytowani uzyskanymi wynikami i perspektywami rozwoju naszego programu onkologicznego.
Jason Frazier, wiceprezes ds. technologii Presage Biosciences:
Sukces PBA-0405 jest bardzo zachęcający, a uzyskane wyniki przypominają te, jakie wcześniej obserwowaliśmy z wykorzystaniem naszej technologii CIVO we współpracy z innymi wiodącymi firmami rozwijającymi leki onkologiczne. Cieszymy się na dalszą współpracę z Pure Biologics przy badaniu fazy 0 kandydata na lek PBA-0111, w którym rekrutacja pacjentów ma rozpocząć się w przyszłym miesiącu.
W badaniu fazy 0 w projekcie PBA-0405 uczestniczyło sześciu pacjentów z nowotworami głowy i szyi oraz mięsakami tkanek miękkich, którym podano sześć dawek PBA-0405 bezpośrednio do różnych miejsc w guzie na 24 do 72 godzin przed planowaną operacją. Po usunięciu guzów fragmenty tkanki nowotworowej analizowano pod kątem obecności biomarkerów wskazujących na aktywność leku. Łącznie przeanalizowano 84 próbki od pięciu pacjentów, z czego u czterech zaobserwowano wyraźne oznaki aktywacji komórek odpornościowych i zabijania komórek nowotworowych. Nie zaobserwowano natomiast żadnych niepokojących sygnałów dotyczących bezpieczeństwa kandydata na lek, co wzmacnia potencjał terapeutyczny PBA-0405.
Kolejnym ważnym krokiem milowym dla Pure Biologics jest uruchomienie badania klinicznego fazy 0 dla PBA-0111, które uzyskało zgodę FDA w 2024 roku i wkrótce ma się rozpocząć. Te wydarzenia wzmacniają strategię spółki skupiającą się na tworzeniu przełomowych terapii, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne w onkologii.
PBA-0405 (projekt PB004) to przeciwciało terapeutyczne klasy IgG1, które ma stymulować odpowiedź immunologiczną komórek NK wobec komórek guza posiadających antygen nowotworowy ROR-1, prowadząc do bezpośredniego ich zabijania na drodze mechanizmu ADCC (ang. Antibody-dependent cellular cytotoxicity).
PBA-0405 zostało opracowane przez Pure Biologics w celu poprawy leczenia nowotworów złośliwych komórek B oraz guzów litych. Przeciwciało zostało zaprojektowane w taki sposób, aby optymalnie aktywować układ odpornościowy do eliminowania komórek nowotworowych, przy minimalnym ryzyku wystąpienia działań niepożądanych. W dotychczasowych badaniach wykazało znacznie lepsze działanie od innych przeciwciał celujących w ROR1. PBA-0405 pokazało bardzo obiecujące rezultaty w zakończonym badaniu klinicznym fazy 0 z udziałem pacjentów z nowotworami głowy i szyi oraz mięsakami tkanek miękkich.